Разработана генная терапия против сердечной недостаточности

npj Regenerative Medicine: генная терапия устранила сердечную недостаточность

Александр Еникеев (Редактор отдела «Наука и техника»)

Ученые Университета Юты и их коллеги разработали новую генную терапию, которая устраняет сердечную недостаточность в крупной модели животных. Результаты работы опубликованы в журнале npj Regenerative Medicine.

Целью исследования стал белок кардиомостовый интегратор 1 (cBIN1), который играет ключевую роль в поддержании нормальной работы сердечной мышцы. У пациентов с сердечной недостаточностью уровень этого белка значительно снижен, что ухудшает состояние. Ученые решили использовать генную терапию, чтобы восстановить концентрацию cBIN1 и оценить, как это скажется на работе сердца.

Для доставки гена cBIN1 использовался безвредный вирус, который вводили в кровоток животных. Этот вирус доставлял дополнительную копию гена непосредственно в сердечные клетки. Исследование проводилось на свиньях с сердечной недостаточностью, у которых болезнь обычно приводит к гибели в течение нескольких месяцев. Однако все подопытные животные, получившие лечение, выжили в течение шести месяцев, что стало конечной точкой эксперимента.

Результаты показали, что генная терапия не только предотвращала ухудшение состояния, но и способствовала улучшению некоторых ключевых показателей сердечной функции. Например, объем крови, перекачиваемой сердцем за одно сокращение, увеличился до уровня, близкого к нормальному. Сердца также оставались менее расширенными и истонченными, что свидетельствует о восстановлении их структуры.

Белок cBIN1, вероятно, выступает в роли центрального регулятора клеточной структуры, координируя работу других белков, связанных с функцией сердечной мышцы. Улучшения были зафиксированы как на макроуровне, так и на микроскопическом уровне — клетки сердца стали лучше организованными.